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用基因“魔剪”对抗恶性肿瘤 新研究初步证实可行_健康
发布日期:2020-06-04 04:05   来源:未知   阅读:

用基因“魔剪”对抗恶性肿瘤 新研究初步证实可行

日前,《自然?医学》在线发表了全球首个CRISPR用于肿瘤治疗的人体I期临床试验结果,该研究的试验对象是晚期非小细胞肺癌患者,通过使用“魔剪”技术编辑非小细胞肺癌患者T细胞的PD-1基因后再回输到患者体内展开治疗。

在第三代基因编辑中,外号“魔剪”的CRISPR/Cas9基因编辑技术已广泛应用于各种临床研究中。此次发表的研究论文,进一步证实了CRISPR基因编辑在肿瘤治疗领域的可行性。

CRISPR/Cas9是一种用来搜索、剪切、替换DNA特定序列的特殊DNA剪切系统。与传统限制性内切酶相比,它可以识别多个不同的DNA位点,相当于一个“可调的分子剪刀”。此次I期临床试验中,除了要验证基因编辑细胞在人体应用的安全性问题,还要进一步探索这种方案在个性化精准治疗方面的可行性,及在安全、可行的前提下,能否观察到靶基因的编辑效应。

这项临床实验究竟是在什么背景下展开的?具体是怎么实施的?效果如何?什么时候能进入临床应用?日前,科技日报记者采访了业内相关专家。

受PD-1单抗启发 筛选患者曾是一大难题

化疗、放疗等常规肿瘤治疗手段往往“杀敌一千,自损八百”,对人体免疫系统会造成较大损伤。

随着PD-1单抗药品在2014年末上市,癌症患者似乎看到了一丝曙光??通过跟PD-1蛋白结合阻挡一种信号通路,可防止肿瘤细胞诱导的免疫细胞程序性死亡并彻底破坏肿瘤细胞诱导的免疫耐受“阴谋”。但这种PD-1单抗也存在弊端:比如为了阻止癌细胞不断增殖,需对患者持续注射,整体成本比较高。“按当时的价格,每人每年的花费要高达90万至120万元人民币。”上述论文并列第一作者、成都美杰赛尔公司首席科学家邓涛说,那个时候PD-1单抗药物在国内还没有仿药,也不能合法进口。

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